Tras un par de años de ensayos, la reputada gaceta The lancet termina de publicar un experimento de lo más alentador para los ciegos y personas que perdieron la visión o bien la preservan muy reducida por causa de la coroideremia.
Se trata de un género de ceguera extraño (lo sufre una de cada cincuenta personas) y hereditario que aparece cuando las células del ojo encargadas de recoger la luz empiezan a fallecer progresivamente, por causa de un gen deficiente. La terapia probada por el cirujano Robert MacLaren, del Oxford Eye Centro de salud (R. Unido), consiste en introducir el gen CHM –que en los pacientes está dañado– en diez millones de partículas virales cambiadas genéticamente para entonces inyectarlas en las células fotorreceptoras de la retina.
Específicamente, conforme nos explica Francisco Javier Olea, presidente de la Asociación De España de Coroideremia, “la ceguera se genera pues las células pierden la capacidad de quitar las toxinas que generan. En un primer instante, como son trasparentes, comienzan a oscurecerse, y después de forma directa el nivel de toxicidad es tal que no pueden vivir”.
Hay 3 géneros de perjudicados, conforme Olea –que tiene 3 hijos que sufren la enfermedad–: los que no tienen el gen CHM, los que tienen el gen entero mas que no se expresa, y los que tienen una versión imperfecta. En todos y cada uno de los casos, el resultado es el mismo: el CHM no genera la proteína REP2, que es la responsable de efectuar la limpieza.
¿Y por qué razón el resto de las células del cuerpo no padecen esta intoxicación por carencia de “higiene”? “Pues el cuerpo humano tiene otro gen afín que llaman “CHM-Like” que expresa otra proteína semejante, la REP2 que se encarga de ello”. Mas, no se sabe por qué razón, las células de la retina tienen predilección por la REP1 y sin ella no pueden quitar las toxinas.
La operación efectuada en el R. Unido para el ensayo es muy similar a la de cataratas: la retina del paciente se aparta y el virus se inyecta debajo utilizando una aguja finísima. Con el tiempo, ese gen en estupendas condiciones empieza a generar la proteína que hace que las células de pigmento de la retina funcionen adecuadamente y no mueran.
De esa forma, el equipo de Robert McLaren ha logrado que, a los 6 meses de inocularles el gen, 4 pacientes consiguiesen prosperar su (poca) visión cuando hay poca luz, y 2 más han conseguido leer líneas de los paneles de sus oculistas que ya antes eran inútiles de distinguir. Viendo el éxito preliminar, hace ya un par de meses que a otros 6 pacientes se les ha inyectado una dosis mayor del virus para poder ver si responden todavía mejor.
La primera cosa que observan quienes han recuperado algo de visión es mayor claridad por el hecho de que las células que quedan vivas están más limpias. Lo que es bastante difícil es que recobren campo de visión por el hecho de que las primeras células que mueren son las de los extremos; o sea, los enfermos ven cada vez menos por los lados y lo último que pierden es la visión de frente.
Si bien la enfermedad que en un inicio se está luchando es poco usual, la técnica podría aplicarse a otras enfermedades considerablemente más usuales, como la degeneración macular relacionada con la edad o bien la retinitis pigmentosa, donde asimismo están perjudicados los fotorreceptores.
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